1日，英國(guó)弗朗西斯·克里克研究所宣布，英國(guó)人工授精與胚胎學(xué)管理局已正式批準(zhǔn)該研究所一個(gè)團(tuán)隊(duì)提出的在人類胚胎上使用基因編輯技術(shù)的實(shí)驗(yàn)申請(qǐng)，這是英國(guó)監(jiān)管機(jī)構(gòu)首次批準(zhǔn)此類實(shí)驗(yàn)，也是世界首例獲國(guó)家監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)的人類胚胎編輯研究。
由克里克研究所生物學(xué)家凱茜·尼亞肯領(lǐng)導(dǎo)的團(tuán)隊(duì)去年9月正式提出相關(guān)申請(qǐng)。按照流程，在獲得人工授精與胚胎學(xué)管理局的批準(zhǔn)后，還需相關(guān)科研倫理委員會(huì)認(rèn)可才能正式開展實(shí)驗(yàn)。
據(jù)克里克研究所介紹，如果一切順利，未來(lái)數(shù)月內(nèi)就能開始實(shí)驗(yàn)。實(shí)驗(yàn)中使用的健康人類胚胎將來(lái)自那些提供精子和卵子用于人工授精的夫婦，經(jīng)他們同意，這個(gè)過(guò)程中產(chǎn)生的多余胚胎將用于科學(xué)研究。
研究團(tuán)隊(duì)準(zhǔn)備使用一種名為CRISPR/Cas9的基因編輯技術(shù)，嘗試修改健康胚胎形成初期那些表現(xiàn)活躍的基因，然后觀察這種改變對(duì)發(fā)育過(guò)程帶來(lái)的影響。實(shí)驗(yàn)關(guān)注的是胚胎形成的最初7天，隨后會(huì)按規(guī)定銷毀這些胚胎。實(shí)驗(yàn)旨在幫助研究人員深入了解健康的人類胚胎發(fā)育過(guò)程中出現(xiàn)的各種變化，在此基礎(chǔ)上，研究人員可改善體外人工授精培養(yǎng)的胚胎的發(fā)育質(zhì)量，并為不孕患者提供更好的治療方法。
克里克研究所的負(fù)責(zé)人保羅·納斯說(shuō)，這項(xiàng)研究不但對(duì)我們了解一個(gè)健康的胚胎如何發(fā)育非常重要，也有助我們更深入地認(rèn)識(shí)影響體外人工授精成功率的各種因素。
在人類胚胎上使用基因編輯技術(shù)是近來(lái)的科研熱點(diǎn)。中國(guó)中山大學(xué)的研究人員黃軍就等人去年發(fā)表科研報(bào)告說(shuō)，他們首次利用CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)成功修改人類胚胎的一個(gè)基因，以阻止基因上的突變導(dǎo)致地中海貧血癥。盡管黃軍就使用的是醫(yī)院丟棄的異常胚胎，而且沒(méi)有活性，但仍在全球科學(xué)界引起很大爭(zhēng)議。去年底在美國(guó)舉行的人類基因編輯國(guó)際峰會(huì)上，各國(guó)專家就相關(guān)研究的倫理進(jìn)行了探討，根據(jù)峰會(huì)聲明，黃軍就的工作在倫理上可以接受。
英國(guó)肯特大學(xué)遺傳學(xué)教授達(dá)倫·格里芬評(píng)論說(shuō)，盡管在人類胚胎上使用基因編輯技術(shù)仍不可避免會(huì)引起一些爭(zhēng)議，但尼亞肯團(tuán)隊(duì)將要開展的這項(xiàng)研究能帶來(lái)的潛在好處要遠(yuǎn)多于可預(yù)見的風(fēng)險(xiǎn)。
綜合新華社
了解CRISPR基因組編輯技術(shù)
什么是CRISPR/Cas9?
近幾十年來(lái)，隨著全基因組測(cè)序技術(shù)的不斷成熟，科學(xué)家們?cè)诟鞣N細(xì)菌中陸續(xù)發(fā)現(xiàn)了很多Crispr序列以及和CRISPR序列相關(guān)基因(Cas)。
研究發(fā)現(xiàn)，這些Crispr序列與很多病毒或者質(zhì)粒的DNA序列互補(bǔ)，很多CRISPR/Cas系統(tǒng)需要多種蛋白的參與，但只有一種細(xì)菌編碼的內(nèi)切酶Cas9可以利用向?qū)NA(核糖核酸)分子對(duì)特定的DNA片段進(jìn)行定向切割，這種基因組編輯技術(shù)就被稱為CRISPR/Cas9。
釋疑>>>
修改的首個(gè)基因名“Oct4”
尼亞肯表示，她計(jì)劃修改的第一個(gè)基因名為“Oct4”，她認(rèn)為這一基因在人類胚胎發(fā)育最早期階段可能發(fā)揮關(guān)鍵作用。
Oct4是一個(gè)在人/鼠胚胎干細(xì)胞中表達(dá)量上調(diào)的基因。研究者們認(rèn)為Oct4對(duì)于多功能干細(xì)胞分化成為特定類型的細(xì)胞具有重要的作用。為了檢驗(yàn)這一猜測(cè)，最佳的方法就是在受精卵分化一天左右時(shí)敲除該基因。基于小鼠水平的研究結(jié)果，研究人員認(rèn)為敲除后人類胚胎能夠繼續(xù)發(fā)育，但會(huì)缺少多功能干細(xì)胞。
為什么英國(guó)能通過(guò)該項(xiàng)目?
在英國(guó)，通過(guò)編輯人類胚胎基因組治療疾病是違法的，但是在獲得HFEA許可的情況下可以進(jìn)行相關(guān)的研究工作。
英國(guó)政策對(duì)生命科學(xué)前沿研究的寬容度一直較大，去年2月，英國(guó)下議院以壓倒性多數(shù)通過(guò)決議，允許英國(guó)研究人員繼續(xù)研究一項(xiàng)被稱為“線粒體移植”的醫(yī)療技術(shù)。“線粒體移植”是將健康女性捐獻(xiàn)者的卵細(xì)胞替代孕婦卵細(xì)胞中的缺陷DNA，這一做法能讓線粒體基因中攜帶致病突變的女性產(chǎn)下基因上相關(guān)但沒(méi)有線粒體疾病的孩子。最終出生的健康嬰兒在生理學(xué)上將具有兩個(gè)母親和一個(gè)父親，這一技術(shù)的關(guān)鍵在于移除女性卵子線粒體中的有缺陷基因。英國(guó)也成為世界上第一個(gè)“線粒體移植”合法化的國(guó)家，雖然不少科學(xué)家對(duì)該技術(shù)的安全性仍持有懷疑態(tài)度。
人類胚胎基因也能編輯？
若該技術(shù)足夠完善，那么對(duì)于那些胚胎發(fā)育存在缺陷的夫妻來(lái)說(shuō)，這無(wú)疑是個(gè)不錯(cuò)的選擇。
——倫敦大學(xué)國(guó)王學(xué)院生命科學(xué)和醫(yī)學(xué)系干細(xì)胞科學(xué)博士達(dá)斯科·伊利奇
英國(guó)科學(xué)家們需密切關(guān)注人類胚胎基因編輯方面的研究，民眾也應(yīng)該積極參與討論，之后政府再考慮是否修改與該研究相關(guān)的法律。
——進(jìn)步教育信托基金主席莎拉·諾克羅斯
基因編輯技術(shù)是一項(xiàng)新興技術(shù)。這項(xiàng)技術(shù)是值得深入擴(kuò)展和研究的。
——新南威爾士大學(xué)大腦健康老齡化中心干細(xì)胞專家?guī)鞝柕掀铡の鞫挪┦?/p>
該技術(shù)是否屬于遺傳工程的范疇，是一個(gè)事關(guān)倫理道德的重要問(wèn)題。然而，其應(yīng)用范圍僅僅局限于嚴(yán)重的遺傳疾病，如β型地中海貧血病癥，若能將其安全性和有效性突現(xiàn)出來(lái)，那么在未來(lái)，這一技術(shù)的使用將不再受到限制。
——澳大利亞胚胎移植技術(shù)中心主任彼得伊林
對(duì)于一個(gè)科學(xué)家，不能超越倫理規(guī)則，因?yàn)閭惱硪?guī)則是社會(huì)的基礎(chǔ)，并不是科學(xué)。因此，對(duì)于科學(xué)技術(shù)的進(jìn)一步研究可以提高其效率，增加其準(zhǔn)確性。但是，科學(xué)家還未能完全了解DNA，因此，對(duì)于DNA序列改編后的錯(cuò)誤風(fēng)險(xiǎn)就不太可能有效地進(jìn)行評(píng)估。
——圣喬治大學(xué)醫(yī)院信托基金會(huì)人類基因?qū)W的雅爾達(dá)·賈姆希迪博士
這一技術(shù)有一定的幾率去“篡改”靶標(biāo)序列以外的基因。這一概率雖然不高，但是考慮到在胚胎中這種改變會(huì)被世世代代地遺傳下去，因此從臨床角度看，研究者必須對(duì)這種風(fēng)險(xiǎn)采取零容忍的態(tài)度。
——英國(guó)弗朗西斯·克里克研究所的羅賓·洛弗爾·巴杰教授
這個(gè)技術(shù)的使用必須要“極度小心”，而且這項(xiàng)技術(shù)給了臨床治療一個(gè)“承諾”，至少是給了人體胚胎基因給了一個(gè)“承諾”，但是如果輕易使用這項(xiàng)技術(shù)那就是騙人的，是一種不負(fù)責(zé)任的行為。
——阿德萊德大學(xué)和羅賓遜研究所研究員漢娜·布朗